Remissvar Läkemedel för djur, maskinell dos och sällsynta tillstånd – hantering och prissättning
2015-06-16 Dnr S1985:A/2015/15
Socialdepartementet
103 33 Stockholm Ert Dnr: S2014/9003/FS
Remissvar angående slutbetänkandet Läkemedel för djur, maskinell dos och sällsynta tillstånd – hantering och prissättning (SOU 2014:87)
Statens medicinsk-etiska råd (Smer) har beretts möjlighet att svara på ovanstående remiss. Smer har avgränsat sitt svar till den del som handlar om sällsynta tillstånd (särläkemedel). Vidare är svaret avgränsat till etiska frågeställningar.
Enligt utredningens förslag ska det för vissa läkemedel som inte kan bli subventionerade i den vanliga proceduren enligt 15 § lagen om läkemedelsförmåner m.m. öppnas upp en möjlighet till subvention enligt en särskild ordning inom läkemedelsförmånerna som innebär att TLV tillsammans med landstingen och berört företag kommer överens om närmare villkor för subventionsbeslutet. De läkemedel som omfattas av denna ordning föreslås uppfylla vissa särskilt angivna villkor (t.ex. begränsning av storleken på patientgruppen, krav på att behandlingen ger väsentlig effekt och brist på jämförbara behandlingsalternativ).
Regeringen föreslås få meddela föreskrifter om vilka läkemedel som ska kunna omfattas av den föreslagna ordningen. Regeringen eller den myndighet som regeringen bestämmer får meddela föreskrifter om vilka förutsättningar som ska vara uppfyllda för att ett läkemedel som omfattas av den föreslagna ordningen ska kunna ingå i läkemedelsbedömningen.
Med utgångspunkt i de etiska principerna – människovärdesprincipen, behovs-solidaritetsprincipen och kostnadseffektivitetsprincipen – kännetecknas denna patientgrupp av att många patienter har eller riskerar att drabbas av mycket allvarliga tillstånd.
• Smer instämmer i att särläkemedel utgör en heterogen grupp av läkemedel – vilket också konstateras i rapporten från Prioriteringscentrum – men det är också viktigt att ta med läkemedel för sällsynta tillstånd och inte bara sällsynta diagnoser.
• Utredaren pekar på att det i förordningen bör ställas upp krav på att det rör sig om sjukdomstillstånd med mycket hög svårighetsgrad . I avsnitt 9.2 diskuteras begreppet särläkemedel. Här menar Smer att definitionen av tillstånd är viktig att beakta, bland annat angående behandling av ”livshotande tillstånd” eller ”svårt funktionsnedsättande”.
• Smer anser vidare att det ska finnas kliniska prövningar som visar att läkemedlen har väsentlig effekt på tillståndet. Det är dock av vikt att hitta utvärderingsmetoder för små patientgrupper. I slutbetänkandet står det att ”vid godkännande av särläkemedel tas hänsyn till att rekrytera patienter till kliniska studier och det finns exempel på produkter som godkänts efter kliniska studier som omfattar så lite som 30 och 40 patienter” . Det är angeläget att patienterna får tillgång till läkemedel, som trots att de prövats på ett litet antal patienter visat lovande resultat. För detta krävs dock att patienterna noga följs upp efter godkännande av läkemedlet för att samla mer erfarenhet om medlens nytta och risker.
• Det är också en viktig slutsats som Prioriteringscentrum drar att ett av villkoren är att det inte finns alternativa behandlingar med väsentliga effekter som förväntas förebygga, bota, fördröja en försämring eller lindra det aktuella tillståndet.
Vad gäller finansieringen anser Smer att om ovanstående kriterier uppfylls, är det acceptabelt med en högre kostnad per QALY jämfört med andra läkemedel.
Det är också av vikt, att vid bedömning av ovanstående kriterier koppla in specialister på de olika tillstånden. EMA (European Medicines Agency) brukar ha med patientföreträdare vid motsvarande bedömningar, även i Sverige bör patientföreträdare finnas med. Patientföreträdare kan exempelvis bidra med kunskap och ge en ökad förståelse för de beslut som fattas. Även erfarenheter av särläkemedel i andra länder bör nogsamt följas .
När Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV), landsting och företag ska ta ställning/komma överens i dessa frågor är det av stor vikt att de har med specialister med kunskap om de olika sjukdomarna.
Mycket talar för att kostnaderna kommer att öka för dessa läkemedel, något som också påpekas i slutbetänkandet (bland annat på sid. 456). ”De läkemedel mot sällsynta tillstånd som förväntas godkännas under de närmaste åren skulle kunna medföra betydande kostnadsökningar för samhället”. Smer höll tillsammans med Sveriges Kommuner och Landsting (SKL) ett seminarium om etiska och samhällsekonomiska aspekter på hantering av läkemedel mot ovanliga sjukdomar (2013-12-11), där det bland annat framgick att kostnaderna för särläkemedel har ökat från 1,6 procent 2007 till 3,2 procent 2011 av de totala läkemedelskostnaderna. Det är viktigt att arbeta för att användningen av andra läkemedel (som inte är särläkemedel) är adekvat så att inte de totala läkemedelskostnaderna skenar iväg.
Smer anser sammanfattningsvis att förslaget är ett steg i rätt riktning men det krävs att det tas ett större grepp kring nya kostsamma läkemedel, både på nationell och EU-nivå. Vi behöver bland annat en genomgripande diskussion rörande vägningen av subventioner av billiga, ofta förebyggande, läkemedel som används av många respektive dyra läkemedel för ett fåtal patienter med svåra sjukdomar.
Beslut om remissvar togs vid Statens medicinsk-etiska råds ordinarie sammanträde den 5 juni 2015. I beslutet deltog ledamöterna Kjell Asplund (ordf.), Sven-Olov Edvinsson, Åsa Gyberg Karlsson, Chatrine Pålsson Ahlgren, Barbro Westerholm och Anders Åkesson. Vid beredningen av ärendet deltog även Lars Berge-Kleber, Ingemar Engström, Ulrika Vestin, Anna Singer och Nils-Eric Sahlin, samtliga sakkunniga i rådet. Ärendet har beretts av utredningssekreteraren Robert Kreher.
För rådet
Kjell Asplund
Ordförande