Det grundläggande etiska problemet vid forskning på människor är avvägningen mellan två intressen som båda är legitima men ibland kommer i konflikt med varandra. Det ena är intresset av ny kunskap som kan bidra till individers väl och samhällets utveckling. Det andra intresset är värnet om den enskilde, som innebär att forskningspersoner ska skyddas mot olika former av skada relaterad till forskningen.
I Etikprövningslagen (2003:460) anges utgångspunkter för denna avvägning. Det vetenskapliga värdet ska vara tillräckligt högt sett till riskerna och kunskapen ska inte gå att erhålla på ett mindre riskfyllt sätt. Vidare ska individens välfärd ges företräde framför samhällets behov. För att ytterligare värna individen finns krav på att forskningspersoner ska ges information om bland annat de risker som forskningen kan medföra och lämna ett frivilligt och uttryckligt samtycke.
När oprövade metoder används i vården utan att det sker inom ramen för ett forskningsprojekt talar man om klinisk innovation. Situationer där man kan vilja använda oprövade metoder kan vara akuta situationer där patientens liv står på spel eller där det finns risk för kraftigt nedsatt livskvalitet och det saknas etablerade behandlingsalternativ.
Att använda oprövade metoder utanför ramen för forskningsprojekt innebär särskilda etiska utmaningar. Det har hävdats att mycket av den medicinska utvecklingen, inte minst inom kirurgi, inte hade varit möjlig utan klinisk innovation. Å andra sidan kan patienten utsättas för oacceptabla medicinska risker och kan ha svårt att i en utsatt situation göra ett fullt informerat val. I Sverige har det juridiska utrymmet för att använda experimentella metoder utanför forskningsprojekt bedömts vara synnerligen begränsat.
Den internationella läkarorganisationen World Medical Association (WMA) har antagit etiska principer för medicinsk forskning och klinisk innovation, den så kallade Helsingforsdeklarationen (se nedan). Etiska principer för medicinsk forskning finns också i Europarådets konvention om mänskliga rättigheter och biomedicin med tilläggsprotokoll (se undertema om internationella konventioner och deklarationer).